QuiaPEG Pharmaceuticals Holding AB (publ) (”QuiaPEG”), presenterar idag positiva resultat från den första prekliniska studien av QPG-1030, pegylerat teduglutid, för behandling av korttarmsyndrom eller short bowel syndrome (SBS). Studien indikerar att bolaget skulle kunna utveckla en behandling för SBS med dosadministrering en gång per vecka, istället för varje dag som är fallet för teduglutid, det idag enda godkända läkemedlet för SBS.
”Det känns mycket stimulerande att redan i vår första pre-kliniska studie av QPG-1030 erhålla så här positiva resultat. När vi nu replikerar tidigare positiva resultat för QPG-1029 (peg-liraglutid) med en annan peptid bekräftar resultaten att plattformen Uni-Qleaver® även fungerar med andra läkemedel som är i behov av förbättrade egenskaper. Dessutom tycks intresset vara stort för indikationen SBS bland internationella investerare, vilket inte minst börsnoteringen av SBS-bolaget VectivBio Holding AG för några veckor sedan visade ”, säger Marcus Bosson, verkställande direktör.
Resultaten från den prekliniska studien, som genomfördes vid Gubra A/S i Danmark, visar att QPG-1030 absorberas till blodbanan efter injektion i underhuden och att det aktiva läkemedlet teduglutid frisätts i blodet på ett dosberoende sätt. Jämfört med teduglutid ökade exponeringen signifikant när samma dos gavs i pegylerad form. Eliminationshalveringstiden för QPG-1030 var också signifikant längre än den för teduglutid.
Om än tidiga resultat, så indikerar studien att bolaget skulle kunna utveckla en behandling för SBS med dosadministrering en gång per vecka, istället för varje dag som är fallet för teduglutid. Detta besparar patienterna besväret av dagliga injektioner, samtidigt som behandling med QPG-1030 förväntas ge jämnare nivåer av teduglutid i blodet vilket skulle kunna förbättra läkemedlets kliniska effekt.
”Vi har för avsikt att parallellt med de inplanerade multipel-dos studierna med QPG-1029, även genomföra fortsatta pre-kliniska studier med QPG-1030 nu när arbetet med att tillverka QPG-1029 är inne i slutfasen hos vår samarbetspartner Celares i Berlin”, avslutar Marcus Bosson.
Om GLP-2 marknaden och teduglutid
Den globala marknaden för SBS (GLP-2) uppskattades vara värd ca US$ 568 miljoner under 2019 och förväntas växa kraftigt och uppgå till ca US$ 2 miljarder 2030.
Teduglutid är ett godkänt läkemedel som säljs under varumärkena Revestive® (EU) och Gattex® (USA). Det är en glukagonliknande peptid-2 (GLP-2) analog som är avsedd för behandling av patienter i åldern 1 år och äldre med korttarmsyndrom eller Short Bowel Syndrome (SBS). Läkemedlet marknadsförs idag av Takeda. Marknaden för SBS förväntas växa kraftigt genom att kunskaperna om syndromets patofysiologi har ökat samtidigt som behandlingsmöjligheterna förbättras.
Om korttarmsyndrom (SBS)
Korttarmsyndrom (SBS, eller helt enkelt kort tarm) är en malabsorptionsstörning orsakad av brist på funktionell tunntarm. Det främsta symptomet är diarré, vilket kan leda till uttorkning, undernäring och viktminskning. Sjukdomen kan leda till blodbrist och njursten. De flesta fall uppkommer efter kirurgiskt avlägsnande av större delar av tunntarmen, exempelvis som en följd av inflammatorisk tarmsjukdom hos vuxna eller nekrotiserande enterokolit hos små barn. Andra typer av tunntarmsskador eller medfödda tarmdefekter kan också orsaka SBS. Behandlingen innefattar specifika dieter, medicinering eller kirurgi. Ibland behövs näring tillföras intravenöst, genom så kallad parenteral nutrition.
Det beräknas inträffa cirka tre fall av SBS per miljon människor varje år. I USA har omkring 15 000 personer tillståndet. SBS klassificeras som en sällsynt sjukdom av Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA.